诺西那生钠，主要用于治疗5q脊髓性肌萎缩症。多数使用该药物的孩子恢复状态喜人，他们的吞咽功能和肢体活动得到明显改善，甚至有的孩子已没有了该病的症状。但价格也贵的出奇，一支就需70万，堪称世上最贵的药物。
中国首个获批治疗SMA的药物
据报道，渤健公司宣布诺西那生钠注射液（美国及欧盟注册商品名SPINRAZA）正式获得国家药品监督管理局批准，用于治疗5q脊髓性肌萎缩症 (Spinal Muscular Atrophy， 以下简称SMA)。5q SMA是该病最常见的形式，约占所有SMA病例的95%。
据悉，诺西那生钠注射液是在中国首个获批治疗SMA的药物。SMA是导致婴儿死亡的主要遗传原因，其特点是进行性、使人衰弱的肌肉无力。
SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，以脊髓和下脑干中运动神经元的丢失为特征，从而导致严重的、进行性肌肉萎缩和无力。最终，SMA患者可能丧失行走能力，并且难以完成呼吸和吞咽等基本生活功能，从而导致重大的医疗干预和护理帮助。如果不进行治疗，大多数患有最严重疾病类型的婴儿在没有呼吸干预的情况下，无法活到两岁。
由于SMN1基因的缺失或突变，SMA患者不能产生足够的存活运动神经元(SMN)蛋白，而SMN蛋白对于运动神经元的维持至关重要。SMA的严重程度与患者SMN蛋白的数量有关。SMA-I型需要最密集的支持性护理，此类型患者产生的SMN蛋白很少，无法在没有支撑的情况下坐着，如果没有呼吸支持将活不过两岁。SMA-II型和SMA-III型患者则可以产生较多的SMN蛋白，其症状相对较轻，但仍会影响患者生活。
这种药为什么这么贵
为什么这种药要70万元一针？诺西那生钠注射液的独家经销商、北京国大药房连锁公司的工作人员介绍，699700元一支的价格是政府批准的。
据悉，作为第一个也是唯一一个获批治疗SMA的药物，诺西那生钠注射液目前已在40多个国家和地区获批。截至2018年12月31日，全球已有超过6600名SMA患者接受了诺西那生钠注射液的治疗。
诺西那生钠注射液价格高的原因有多方面。关键因素是该药属于专门治疗罕见病的进口药，高端科研团队、研发周期长（至少十多年）导致的研发费用很高。此外，该药的存储运输条件很苛刻，全程用2-8摄氏度的冷藏箱运输，运输途中所有的温控数据都要通过网络上传留档。
那么，患者药费负担有没有可能降下来？上述工作人员表示，国内罗氏和诺华两家制药公司也在研制该药的口服品种，但一到两年内无法上市。另外据称，国内已有个别省份可能正在推进该药进医保的前期工作——这对患者而言，无疑是个好消息。
执行主编/尹学兵
美术编辑/七 七值班编辑/陈 琦
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